Positive Phase I-Daten der US-Tochter Bluerock Therapeutics LP bei Parkinson lassen die Leverkusener hoffen. Die Gentherapie wurde vor allem auf ihre Anwendungssicherheit getestet und zeigte keine unerwünschten Nebenwirkungen. Zudem deuten die Daten auf eine leichte Verbesserung der klinischen Symptome in der höchsten Dosierung hin. Die guten Nachrichten bei Bayer Pharma heizen die Gerüchte um eine Aufspaltung in ein Gesundheits- und ein Agrarunternehmen erneut an.
Die Heidelberger AaviGen GmbH erhält 17 Mio. Euro für die Erforschung der Präzisionsgentherapie bei Herzinsuffizienz in einer Serie B-Finanzierung. Dass diese von Dietmar Hopp getragen wird, lässt aufhorchen.
Zellen von Pilzen, Tieren und Pflanzen besitzen eine dem CRISPR-System ähnliche natürliche Genschere. Das neue Geneditierungswerkzeug ließe sich für therapeutischen Anwendungen weiterentwickeln.
Die FDA hat Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) von CSL Behring und der niederländischen uniQure zugelassen, eine einmalige Gentherapie, die für Erwachsene mit Hämophilie B entwickelt wurde, teilten die Unternehmen vergangene Woche mit. Mit einem Preisschild von 3,5 Mio. US-Dollar ist die Gentherapie das derzeit teuerste Medikament der Welt.
Im Rahmen des AMNOG-Prozesses (Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz) haben Novartis und der Spitzenverband der gesetzlichen Krankenkassen in Deutschland einen Erstattungsbetrag von 1.395.000 Euro für Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec) zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) verhandelt. Seit der bedingten Zulassung 2020 war ein Preis von knapp 2 Mio. Euro aufgerufen worden.
Das teuerste Medikament bleibt zwar die Gentherapie Libmeldy, die im Vereinigten Königreich einen Listenpreis von 3,3 Mio. Euro hat. Doch Zynteglo (beti-cel) von Bluebird kommt mit einem Preisschild von gut 2,8 Mio. US-Dollar nahe heran. Immerhin 89% der Patienten mit transfusionsabhängiger Thalassämie, die beti-cel erhalten haben, sind von Transfusionen unabhängig geworden.
Novartis hat am vergangenen Donnerstag bestätigt, dass zwei Patienten nach der Behandlung mit Zolgensma an akutem Leberversagen verstorben sind. Es handele sich dabei um zwei Kinder, die in Russland und Kasachstan Wochen vorher behandelt wurden.
Die heutige Vereinbarung ist noch auszuverhandeln, doch am Ende soll ein gemeinsames Translationszentrum für Gen- und Zelltherapien bei der Bayer AG in Berlin entstehen. Für das Translationszentrum sind zwei zentrale Bausteine – ein Inkubator und ein Netzwerkbüro – angedacht. Im Inkubator sollen nach vorläufigem Konzept Biotech-Start-ups praktische Unterstützung erhalten, die von der Unternehmensgründung, Finanzierung, der Entwicklung und Bereitstellung zukünftiger Produkte, der Planung und Durchführung von klinischen Studien, der Produktion bis zu Zulassungsprozessen und Nutzenbewertungsverfahren reicht.
Die Vigeneron GmbH, ein Gentherapie-Unternehmen in Martinsried, gab eine strategische Kooperations- und Optionsvereinbarung mit Regeneron Pharmaceuticals Inc. (Regeneron) bekannt. Ziel ist die Entwicklung und Vermarktung eines Gentherapieprodukts auf der Basis von Vigenerons neuartigen rekombinanten adeno-assoziierten Virusvektoren (vgAAVs) zur Behandlung einer erblichen Netzhauterkrankung (IRD).
Die Leverkusener Bayer AG kooperiert mit der US-Firma Mammoth Bioscience im Bereich der Zell- und Gentherapie. Das Unternehmen wurde von Chemie-Nobelpreisträgerin Jennifer Doudna mitgegründet, die heute Vorsitzende des Aufsichtsrates ist. Um mit der CRISPR-Pionierin zusammenzuarbeiten, bezahlt Bayer 40 Mio. US-Dollar upfront, der Deal umfasst jedoch mögliche Meilensteinzahlungen bis zu einer Milliarde US-Dollar. Mammoth hatte erst im Herbst 2021 einen 700 Mio.-Dollar-Deal mit Vertex abgeschlossen.
Universitätsklinikum Heidelberg