© wikipedia.org/EM Unit, UCL Medical School, Royal Free Campus, Wellcome Images, CC 2.0Das an der Nasdaq notierte Biotech-Unternehmen CRISPR Therapeutics (Zug, Schweiz) hat mit seinem Partner Vertex Pharmaceuticals nach der Zulassung im Vereinigten Königreich auch von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA die Zulassung für die Gentherapie Casgevy erhalten.
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Der Schweizer MetrioPharm wurde von der FDA die Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) erteilt. Damit hat MetrioPharm Aussicht auf eine schnellere Begutachtung des Antrages und einen "Gutschein", der branchenüblich mit einem Marktwert von mehr als 100 Mio. US-Dollar hochgerechnet wird. Erst kürzlich hatte das Unternehmen 18 Mio. Schweizer Franken in einer Serie D-Finanzierungsrunde für die Entwicklung des Wirkstoffes erhalten und strebt eine zweite Finanzierungsrunde an.
Positive Phase I-Daten der US-Tochter Bluerock Therapeutics LP bei Parkinson lassen die Leverkusener hoffen. Die Gentherapie wurde vor allem auf ihre Anwendungssicherheit getestet und zeigte keine unerwünschten Nebenwirkungen. Zudem deuten die Daten auf eine leichte Verbesserung der klinischen Symptome in der höchsten Dosierung hin. Die guten Nachrichten bei Bayer Pharma heizen die Gerüchte um eine Aufspaltung in ein Gesundheits- und ein Agrarunternehmen erneut an.
Universitätsklinikum HeidelbergDie Heidelberger AaviGen GmbH erhält 17 Mio. Euro für die Erforschung der Präzisionsgentherapie bei Herzinsuffizienz in einer Serie B-Finanzierung. Dass diese von Dietmar Hopp getragen wird, lässt aufhorchen.
Zellen von Pilzen, Tieren und Pflanzen besitzen eine dem CRISPR-System ähnliche natürliche Genschere. Das neue Geneditierungswerkzeug ließe sich für therapeutischen Anwendungen weiterentwickeln.
Die FDA hat Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) von CSL Behring und der niederländischen uniQure zugelassen, eine einmalige Gentherapie, die für Erwachsene mit Hämophilie B entwickelt wurde, teilten die Unternehmen vergangene Woche mit. Mit einem Preisschild von 3,5 Mio. US-Dollar ist die Gentherapie das derzeit teuerste Medikament der Welt.
Im Rahmen des AMNOG-Prozesses (Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz) haben Novartis und der Spitzenverband der gesetzlichen Krankenkassen in Deutschland einen Erstattungsbetrag von 1.395.000 Euro für Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec) zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) verhandelt. Seit der bedingten Zulassung 2020 war ein Preis von knapp 2 Mio. Euro aufgerufen worden.
Das teuerste Medikament bleibt zwar die Gentherapie Libmeldy, die im Vereinigten Königreich einen Listenpreis von 3,3 Mio. Euro hat. Doch Zynteglo (beti-cel) von Bluebird kommt mit einem Preisschild von gut 2,8 Mio. US-Dollar nahe heran. Immerhin 89% der Patienten mit transfusionsabhängiger Thalassämie, die beti-cel erhalten haben, sind von Transfusionen unabhängig geworden.
Novartis hat am vergangenen Donnerstag bestätigt, dass zwei Patienten nach der Behandlung mit Zolgensma an akutem Leberversagen verstorben sind. Es handele sich dabei um zwei Kinder, die in Russland und Kasachstan Wochen vorher behandelt wurden.
Die heutige Vereinbarung ist noch auszuverhandeln, doch am Ende soll ein gemeinsames Translationszentrum für Gen- und Zelltherapien bei der Bayer AG in Berlin entstehen. Für das Translationszentrum sind zwei zentrale Bausteine – ein Inkubator und ein Netzwerkbüro – angedacht. Im Inkubator sollen nach vorläufigem Konzept Biotech-Start-ups praktische Unterstützung erhalten, die von der Unternehmensgründung, Finanzierung, der Entwicklung und Bereitstellung zukünftiger Produkte, der Planung und Durchführung von klinischen Studien, der Produktion bis zu Zulassungsprozessen und Nutzenbewertungsverfahren reicht.